이것이 문제다

문제 원장 · THIS IS A PROBLEM

등재369건

[좁고극심] 필수의약품·희귀질환 · KR ·

소아 크론병 환자는 국내 허가 치료제가 TNF-α 억제제 2종뿐이라 성장·사춘기 지연 위험에도 선택지가 없다

국내 허가 치료제 단 2종 핵심 신호

성인과 달리 소아청소년은 궤양성대장염보다 크론병 비중이 더 크다고 알려져 있으나, 국내 허가된 생물학적제제는 TNF-α 억제제 2종으로 제한적이라는 것이 삼성서울병원 소아청소년과 김미진 교수의 인터뷰 발언이다(정책토론회 발표 아님). 환자 수 등 구체적 모집단 규모는 기사에 제시되지 않았다.

비고: 단일 전문가(임상의) 인터뷰 기반 주장, 환자 수 등 모집단 규모 미확인 · 단일소스

AI CITATION

AI 인용 정보

문제 번호№ 0353
핵심 신호국내 허가 치료제 단 2종
추세추적 중
유형[좁고극심]
대상 영역필수의약품·희귀질환 · KR
기준 시점2026-09-13
최초 등재2026-09-13
출처1건 · docdocdoc.co.kr
인용문2026-09-13 기준, 「이것이 문제다」 №0353: 국내 허가 치료제 단 2종 — 필수의약품·희귀질환·KR, 유형 [좁고극심], 추세 추적 중. (출처 1건)

자주 묻는 질문

Q이 문제의 핵심 지표는 무엇인가?

국내 허가 치료제 단 2종 (KR 기준).

Q데이터는 언제 기준인가?

2026-09-13 최초 등재.

출처

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[좁고극심] 필수의약품·희귀질환 · KR

1형 당뇨병 환자의 형제자매는 일반 소아보다 같은 병 발병 위험이 10배 이상 높다

질병관리청 국립보건연구원 지원으로 분당서울대병원이 주관해 국내 18개 대학병원의 2010~2024년 자료(18세 이하 환자 936명)를 분석한 결과, 형제자매 발병률은 3.0%로 일반 소아 인구(0.26%) 대비 10배 이상 높았다. 단일 다기관 연구의 상대위험비이며 전체 인구의 발병률 자체를 보여주는 수치는 아니다. 가족 내 선행 진단 사례가 있으면 케토산증 등 중증 합병증은 오히려 적게 나타났다는 점도 함께 보고됐다.

창업가 확인 포인트 형제자매 발병 위험 10배라는 수치가 실제 선별검사·조기개입에 대한 보호자의 지불의사로 이어지는 사례가 있는가?

출처1

발병 위험 10배 이상핵심 신호
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[넓고만성] 필수의약품·희귀질환 · 미국 여지 낮음

미국 최대 규모 병원 약사는 품절 의약품 대체조제 조율에 주당 최대 60시간을 쓴다

ASHP가 2026년 발표한 설문에 따르면 병원 규모 전체 평균은 주 20시간이지만 300병상 이상은 40시간, 최대 병원은 60시간에 달한다. 구매조직 Vizient가 자사 고객 132곳(약국·구매 책임자)을 설문한 조사는 품절 대응 인건비가 2019년 3억5900만 달러에서 2024년 8억9400만 달러로 늘었다고 집계했다.

창업가 확인 포인트 병원약국 75%가 약품 부족을 최우선 과제로 꼽지만, Bluesight·SureCost가 이미 비용절감·시간단축 수치까지 제시하며 시장을 선점해 신규 진입 여지가 좁다.

출처1 · 출처2

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[좁고극심] 필수의약품·희귀질환 · KR 주변 가능

희귀질환 의심 증상을 가진 환자, 어느 병원·전문의를 찾아가야 하는지 정보가 없어 증상 발현부터 정확한 진단까지 평균 9.2년(2024년 조사 기준 7.4년)이 걸리며, 산정특례 미등록 환자는 통계에도 잡히지 않아 규모조차 파악 불가

질병관리청은 '찾아가는 희귀질환 진단지원 사업'을 통해 2025년 지원 대상을 전년 대비 두 배(800여 명)로 확대했지만, 전장유전체 검사를 받은 810명 중 최종 희귀질환 확진율은 35.2%(285명)에 그쳤다. 산정특례에 등록된 환자만 공식 통계에 잡히기 때문에 미등록 상태로 남아 있는 환자 규모는 파악조차 안 된다.

창업가 확인 포인트 미확진 증상군을 가진 환자가 어느 병원·희귀질환센터·유전체검사 지원사업으로 가야 하는지 매칭해주고, 산정특례·찾아가는 희귀질환 진단지원사업 등 복잡한 신청서류·자격조건을 대신 정리해주는 진단 전(前) 내비게이션 서비스.

출처1 · 출처2

진단까지 평균 9.2년핵심 신호 악화 ↑