퇴장방지의약품은 10개 중 6개꼴로 단일 업체 생산에 의존해 품절이 반복된다

[좁고극심] 필수의약품·희귀질환 · KR

1형 당뇨병 환자의 형제자매는 일반 소아보다 같은 병 발병 위험이 10배 이상 높다

질병관리청 국립보건연구원 지원으로 분당서울대병원이 주관해 국내 18개 대학병원의 2010~2024년 자료(18세 이하 환자 936명)를 분석한 결과, 형제자매 발병률은 3.0%로 일반 소아 인구(0.26%) 대비 10배 이상 높았다. 단일 다기관 연구의 상대위험비이며 전체 인구의 발병률 자체를 보여주는 수치는 아니다. 가족 내 선행 진단 사례가 있으면 케토산증 등 중증 합병증은 오히려 적게 나타났다는 점도 함께 보고됐다.

창업가 확인 포인트 형제자매 발병 위험 10배라는 수치가 실제 선별검사·조기개입에 대한 보호자의 지불의사로 이어지는 사례가 있는가?

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소아 크론병 환자는 국내 허가 치료제가 TNF-α 억제제 2종뿐이라 성장·사춘기 지연 위험에도 선택지가 없다

성인과 달리 소아청소년은 궤양성대장염보다 크론병 비중이 더 크다고 알려져 있으나, 국내 허가된 생물학적제제는 TNF-α 억제제 2종으로 제한적이라는 것이 삼성서울병원 소아청소년과 김미진 교수의 인터뷰 발언이다(정책토론회 발표 아님). 환자 수 등 구체적 모집단 규모는 기사에 제시되지 않았다.

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